Lombardia al primo posto nei progetti finanziati da Telethon
La Lombardia è la regione con il maggior numero di progetti finanziati con il bando di concorso 2019 promosso dalla Fondazione Telethon per la ricerca sulle malattie genetiche rare. Dei 35 progetti accolti sul territorio nazionale ben 17 sono stati proposti da centri di eccellenza lombardi. All'interno di questo insieme spicca il risultato del Gruppo ospedaliero San Donato che si aggiudica il finanziamento di quattro progetti (di cui tre sono stati presentati dalla Fondazione San Raffaele). Giusto per fare ancora qualche esempio, tra i milanesi, va sottolineato anche il risultato l'Università degli studi di Milano con tre progetti, due l’Istituto Europeo Oncologico, uno l'Ospedale Maggiore Policlinico di Milano.
Nell’ambito del bando di concorso 2019 sono stati presentati 326 progetti, tutti sottoposti al vaglio della Commissione medico-scientifica della Fondazione che è composta da 30 scienziati di statura internazionale, provenienti da diversi Paesi del mondo per garantire l’oggettività della selezione.
“Lavoriamo ogni giorno con passione e dedizione per il nostro obiettivo che è arrivare alla cura delle malattie genetiche rare selezionando la migliore ricerca biomedica», ha sottolineato Francesca Pasinelli, Direttore Generale di Fondazione Telethon: “Grazie al bando Telethon del 2019 sarà possibile mettere a disposizione della ricerca italiana i fondi necessari per indagare i meccanismi biologici di patologie genetiche molto rare, come la sindrome di Dravet o di Barth, che per la prima volta sono state oggetto di un finanziamento Telethon.
Ancora una volta, è una struttura lombarda ad avere il primato per lo studio della sindrome di Draver, malattia rara per la prima volta finanziata dalla Fondazione. Il progetto è stato presentato da Gaia Colasante, della Fondazione Centro San Raffaele. La sindrome di Dravet è una grave malattia genetica causata da una mutazione del gene SCN1A e caratterizzata da epilessia già in età infantile e deficit cognitivo e comportamentale. Obiettivo del progetto è ripristinare l’espressione del gene SCN1A tramite la terapia genica, utilizzando vettori AAV in grado di trasferire geni terapeutici nel cervello in modo efficiente.
Dalla sua nascita, Fondazione Telethon ha investito in ricerca oltre 528 milioni di euro, ha finanziato oltre 2.630 progetti con oltre 1.600 ricercatori coinvolti e più di 570 malattie studiate. Ad oggi grazie a Fondazione Telethon è stata resa disponibile la prima terapia genica con cellule staminali al mondo, nata grazie alla collaborazione con GlaxoSmithKline e Ospedale San Raffaele.